卡博替尼Cabozantinib似乎比安慰剂延长了PFS

　　背景：卡博替尼Cabozantinib与进行性转移性甲状腺髓样癌的患者相比，安慰剂组显着延长了无进展生存期（PFS）（P<.001）。对3期试验数据进行的探索性分析评估了转染过程中（RET）和RAS（HRAS，KRAS和NRAS）突变对卡博替尼Cabozantinib临床活性的重排影响。　　

　　方法：将330例患者随机分为卡博替尼（140mg/天）或安慰剂。主要终点是PFS。其他结果指标包括PFS，客观缓解率（ORR）以及RET和RAS突变亚组的不良事件。　　

　　结果：在所有研究患者中，RET突变阳性率为51.2％（RETM918T为38.2％），RET突变未知为34.8％，RET突变阴性为13.9％。16例患者RAS突变阳性。与RET突变阳性的亚组相比，卡博替尼Cabozantinib似乎比安慰剂延长了PFS（危险比[HR]为0.23；95％置信区间[CI]为0.14-0.38；P<.0001），这是未知的RET突变亚组（HR），0.30；95％CI，0.16-0.57；P=.0001）和RAS突变阳性亚组（HR，0.15；95％CI，0.02-1.10；P=.0317）。　　

　　与安慰剂相比，RETM918T亚组从卡博替尼Cabozantinib获得的PFS获益最大（HR，0.15；95％CI，0.08-0.28；P<.0001）。RET突变阳性，RET突变阴性和RAS突变阳性患者的ORR分别为32％，22％和31％。尽管ORR为21％，但在缺乏RET和RAS突变的患者中均未观察到PFS获益。所有亚组的安全性均与整个卡博替尼Cabozantinib组相似。　　

　　结论：这些数据表明卡博替尼Cabozantinib为患有RETM918T或RAS突变的MTC患者提供最大的临床益处。但是，需要进行前瞻性试验来确认遗传变异与对卡博替尼Cabozantinib的反应之间的关系。详情请扫码咨询：