艾曲波帕/瑞弗兰对难治性血细胞减少症的治疗效果

　　因移植物功能差或原发性移植失败而导致移植后血细胞减少的患者预后差，死亡率高，这主要是由于移植物抗宿主病（GVHD），感染和出血所致，缺乏治疗选择，可能需要CD34 +干细胞强化治疗或第二次骨髓移植才能恢复足够的造血功能。艾曲波帕（瑞弗兰）治疗后三联造血功能的恢复在重度再生障碍性贫血（SAA）患者中非常有效，并已获得美国食品和药物管理局批准用于治疗SAA，免疫性血小板减少症和C型肝炎相关的血小板减少症。

　　在本研究中，原发性植入失败（n = 1）和难治性移植功能不佳（n = 11）的患者在单个中心接受艾罗波帕格治疗。艾曲波帕治疗的原因是三名患者有三联血细胞减少症，三名患者有三联血细胞减少症，三名患者有单血统血细胞减少症。艾曲波帕在造血干细胞移植（HCST）后的中位数为214（范围：120-877）天开始，并给予中位时间为114（范围：12天至> 490）天。

　　在8/12位患者中，艾曲波帕的使用剂量为75 mg /天，然后在1周后增加至150 mg /天。每天给1例患者服用50mg氨溴卓帕，而3例患者每天接受75mg氨苯蝶呤。异基因HSCT患者中艾曲波帕可能在单，双或什至三系血细胞减少症患者的造血恢复中起作用。在目前的分析中，我们报告了由于移植物功能差或原发性移植失败而导致难治性单细胞和多细胞性血细胞减少症的异基因移植后患者接受艾曲波帕的单中心治疗。

　　在10/12的患者中，艾曲波帕显着提高了血球计数值，并且患者变得与输血无关。一旦获得稳定的血液学反应，就逐渐减少治疗，直到9/10反应患者最终终止治疗为止。没有观察到3级或4级毒性。在最后一次随访时，3/12例患者死亡，2例由于疾病复发，1例由于GVHD和肺炎。除一名患者外，所有患者均维持其完全缓解，并在858天（范围：429-1119）天中保持输血独立。这些初步数据证实，同种异体造血干细胞移植后，艾曲波帕能够挽救治疗难治性细胞减少症患者的多谱系造血功能。微信扫描下方二维码了解更多：